近年来，肿瘤研究迅速发展，新型免疫疗法、精准靶向治疗的药物不断涌现，给肿瘤患者带来了前所未有的希望。临床试验在国外已经有了几十年的历史，在国内也处在蓬勃发展阶段，就在昨天，陈薇院士领衔的新冠病毒I期临床试验获得了积极的成果，超速全球。为了让更多脑肿瘤患者了解临床试验，认识临床试验，从临床试验中获益，神外咨询公众号特别撰写此文，详细阐述广大百姓对于临床试验的几大关心点。

  • 为什么要参加临床试验？

临床试验是临床治疗患者的一种重要的治疗方式，让脑肿瘤患者从中获益。国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南（NCCN）中就明确提出：治疗选择之一就是参加临床试验。

临床试验的研究药物，多为结合了最新科技进展的治疗手段，就像近几年出现的PD-1/PD-L1抑制剂、CART治疗、新型靶向治疗药物等。这些新的治疗方式，不仅在国内已获批的适应症有限，而且价格昂贵，多数家庭无法承担。如果能够有机会加入临床试验，不仅能够免费使用新的治疗方式，而且还能接受专业专家团队指导随访。进入临床试验的研究药物，都是经过几年甚至十几年的反复试验和严格测试，才会应用到人体当中。目前广大胶质瘤患者熟知的替莫唑胺、贝伐单抗、肿瘤治疗电场(TTFields)等，均经过了长时间的临床试验，才最终获批上市。因此，参加临床试验，最大的好处就是：有可能获得最新治疗的机会，提前从未上市的新药物中获益。

  • 临床试验是不是当小白鼠？会不会很危险？

提到试验，很多患者就难免想到“小白鼠”。但事实上，为了保证患者利益，在临床试验过程中，专业的医生团队会严格监测和评估患者的身体状况，这也是保障患者参加临床试验安全性的措施。患者要签署知情同意书，详细了解参加临床试验前需要了解的所有信息，包括临床试验的目的、研究药物可能带来的益处和风险、流程等。

目前大部分临床试验都不会直接使用无效的安慰剂作为对照，而是使用“标准疗法”（目前已有的最佳治疗方法）做对照。因此即便分到对照组，医生也不会放任患者病情任意发展而不顾。

临床试验是自愿参与的。在临床试验过程中，不论是由于出现了不良反应，或是自身的其他原因。只要是患者不再愿意继续进行临床试验，可随时退出。

  • 临床试验真的能延长生存期吗？

结论是肯定的。

美国德州大学MD Anderson癌症中心是全世界顶级的肿瘤中心，他们报道的GBM患者中位生存时间是全世界最长的几个中心之一。2019年的《欧洲肿瘤学杂志》上发表了MD Anderson癌症中心自2007-2012年的研究数据，研究者报道：在这段时间就诊的755名胶质母细胞瘤患者中，共有511名患者(311名为初发GBM，200名为复发GBM)患者加入了临床研究。

研究者发现的结论是：

  • 越早参加临床试验，生存期越长。新诊断GBM就参加临床试验的患者比没参加的患者和复发时才参加的患者，总体生存期OS和无进展生存期PFS更长，死亡风险降低19%，复发风险降低37%。
  • 越年轻参加临床试验，生存期越长。年龄每增加1岁，复发风险增加2%，死亡风险增加3%。
  • 多药联合的临床试验，生存期更长。与单用细胞毒性药物或靶向药物相比，多药联合治疗患者的OS和PFS都更长。
  • 女性患者比男性患者生存期更长。男性GBM患者的复发风险比女性高23%，死亡率高35%。
  • 受教育程度高的患者更愿意参加临床试验。受过大学教育的患者参加临床试验的可能性比其他人高出42%。这可能不仅反映了患者的健康素养，也反映了经济稳定性、保险状况、社会资源等。

四．有必要到国外去参加临床试验吗？

答案是否定的。

去国外参加临床试验，存在大量的不确定性。首先，可能无法满足入组条件，或者在试验过程中因为种种原因无法继续试验。

目前，中国已经成为国际新药的重要首发地，大量最新的科研成果可以在第一时间引入国内，例如最近在引入国内的GBM疫苗SurvaxM等，因此临床试验也得以与国外几乎同步开展。国内的多家大型三家医院均有针对胶质瘤的临床研究开展，其中还有与国外共同联合开展的多中心研究，因此，具备了完整的研究团队、研究设备和流程。

其次，大量国产自主知识产权的抗GBM药物不断涌现：如阿帕替尼，安罗替尼，伯瑞替尼等，也为广大GBM患者提供了更多的治疗选择。

因此，在国内参加临床试验，无论是从便利性、经济性、安全性等各方面考虑，均不比前往国外差。

五． 如何在国内参加临床试验？

  1. 通过开展试验的医院网站进行检索，或者到医生的门诊进行咨询，但是这样耗时耗力，患者及家属常常无法获得第一手信息。
  2. 关注神外咨询公众号，神外咨询是专注服务神经系统疾病患者的平台，汇集了国内多家正在开展的临床试验。患者提交详细资料后，经过智能化的筛选与分析，可自动为患者匹配合适的临床试验，使患者的参与度更强，早日找到适合自己的临床试验。

 

 

最后小结一下，参加临床试验的好处有哪些？风险又有哪些？

好处

1.有望获得免费提供试验药物甚至检查，大大减轻患者的经济负担。

2.有可能获得最新治疗的机会，提前从未上市的新药物中获益。有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，疗效和安全性已获临床验证，其安全性和有效性更有保障。患者只有通过国内的临床试验，才有机会提前使用。有些新药尚未在国外上市，全球同步进行临床试验，这种情况有可能接受全球最新的治疗方案。

3.开展临床试验的一般都是该领域的权威专家和大型医院，患者可以在治疗过程中得到更专业的指导，进行规范的治疗和随访。

风险

1.试验期间可能会出现一些副作用，药物的副作用是客观存在的，即使是已经上市的药物仍然会发生副作用，但在医生的指导下，可以将发生副作用的机率降到最小，即便发生，也能得到及时处理，是在可控范围内的。

  1. 可能被分到对照组。这种情况虽然不能获得最新的治疗方案，但对照组的方案一般是目前最广为接受的标准治疗方案，不会延误患者的治疗。